A tudomány legújabb fejlődése megnyitotta az emberek számára a szentségek szentje számára a hozzáférést - az "életkódhoz" vagy a DNS-hez, szinte korlátlan lehetőségeket kínálva az élő szervezetek átalakításához. Készen állunk-e elfogadni egy ilyen ajándékot a tudósoktól?
Gyors pillantással Anthony James irodájára könnyű kitalálni, mit csinál - az összes falat szúnyogok képei borítják, a polcokat pedig ezekről a rovarokról szóló könyvek bélelik.
A munkaasztal felett egy plakát látható, amely egyértelműen bemutatja az Aedes aegypti szúnyog kifejlődésének minden szakaszát: a lárva keltetését a tojásból, annak későbbi szaporodását és felnőttké alakulását. A kép méretaránya még a kísérteties izgalmak rajongóit is meghiúsítja a vérszomjas óriás rovarokról. Anthony autójának rendszámát büszkén bélyegezték egy érthetetlen levélkombinációval is - AEDES.
„Három évtizeden keresztül szó szerint megszállottak vagyok a szúnyogokról” - mondja Anthony James, az irvinei kaliforniai egyetem molekuláris genetikusa. Körülbelül 3,5 ezer faj van valódi szúnyogok a természetben, de Anthony csak a leghalálosabb közülük érdekli. Az egyik lenyűgöző példa az Anopheles gambiae szúnyog, egy olyan betegség hordozója, amely évente több százezer embert öl meg.
A biogeográfusok úgy vélik, hogy ezek a szúnyogok a 17. században Afrikából érkeztek Amerikába, rabszolgakereskedők hajóin, és magukkal hozták a sárga lázot, amely akkoriban az emberek az emberek millióit ölte meg az Új Világban. Manapság ezek a rovarok a dengue-láz hordozóivá is váltak, amely évente mintegy 400 millió embert, chikungunya, Nyugat-Nílus és Zika vírusokat fertőz meg. (Ez utóbbi 2015-ben támadt Brazíliában és Puerto Ricóban, ami számos idegrendszeri betegség kitöréséhez vezetett, beleértve egy meglehetősen ritka betegséget - mikrocephalyát: a gyermekek aránytalanul kicsi fejjel és fejletlen agyban születnek.)
A CRISPR technológiát használva Anthony szerkesztette a jobb oldalon lévő egyén genomját, hogy a felnőtt szúnyog már nem terjessze a parazitákat. A fluoreszcens fehérje markerek igazolják, hogy a művelet sikeres volt. Ha most a "szerkesztett" rovarokat a természetes környezetbe engedik, utódaik fokozatosan felváltják a fertőzés szokásos hordozóit. De az ügy még nem érte el a gyakorlati lépéseket.
Az Irvine-i kaliforniai egyetem Anthony James laboratóriumából származó szúnyoglárvák demonstrálják, hogyan lehet a malária egyszer és mindenkorra megsemmisíteni. Mindkettő az Anopheles stephensi fajba tartozik, amely a Plasmodium malária fő terjesztője ázsiai városokban.
Anthony csoportja által kitűzött fő cél az, hogy megtalálják a szúnyoggenom kulcsát, és készítsék el annak érdekében, hogy ne terjesszék a veszélyes betegségeket. A közelmúltig csapata gyakorlatilag egyedül volt az elméleti kutatás nehézkes útján. Minden megváltozott egy új forradalmi technológia megjelenésével - CRISPR / Cas9: Anthony kutatásai végre gyakorlati alapot találtak.
Promóciós videó:
A CRISPR / Cas9 a baktériumgén-rendszer két alkotóeleme, amely felelős ezen apró lények immunitásáért. Az első rövid palindromikus DNS-ismétlődéseket (angolul, a klaszter rendszeresen elválasztott rövid palindróm válaszokat vagy rövidítve CRISPR-t) mutat, szabályos csoportokban, amelyek között vannak távtartók (szó szerint: "elválasztók").
A távtartók valójában a vírusok génjeit reprezentálják, és a baktériumok ezen fő ellenségeinek genetikai „ujjlenyomatainak” egyfajta kártya-mutatójaként működnek. És a Cas9 egy olyan fehérje, amely egy irányító RNS felhasználásával - egy vagy másik spacer másolatával - ellenőrzi a már a "kártya indexben" szereplő vírus-DNS-fragmenseket a sejt idegen molekuláival. És ha talált egyezést, akkor levágja a vírus DNS-ét, amely megpróbálja megtámadni a sejtet, és ez lehetetlenné teszi a szaporodást.
Kiderült, hogy a Cas9 adaptálható bármilyen vezető RNS-sel való működésre, ami azt jelenti, hogy ez a fehérje megcélozható bármilyen DNS-szekvencia kivágására, amely ennek az RNS-nek az analógja. Ha elvágják a DNS egy adott részét, akkor csak a szükséges gént kell beilleszteni a résbe (vagy semmi újat nem helyezhet be, csak törölje a felesleges régiot). Akkor maga a sejt (és nem csak a baktérium!) Mindent megtesz: számukra az ilyen szünetek kiküszöbölése rutin munka.
Miután elsajátították a baktériumok fegyvereit a vírusok ellen, a genetikusok megtanultak gyorsan és pontosan megváltoztatni a bolygó bármely élő szervezetének DNS-ét, és az ember sem kivétel. Valójában a CRISPR technológia a szik egy genetikus kezében, élesebb és biztonságosabb, mint a sebész acél szikével. A géntechnológia új módszerének segítségével a szakemberek javíthatnak néhány genetikai betegséget - szerkeszthetnek olyan mutációkat, amelyek izomdisztrófiához, cisztás fibrózishoz vezetnek, és akár a hepatitis egyik formáját legyőzik. A közelmúltban több tudóscsoport megkísérelte új módszer alkalmazását az emberi sejtek kromoszómáiban beágyazott immundeficiencia vírus (HIV) gének "kivágására" - a limfocitákra. Túl korai beszélni az új csodagyógyról, de sok szakember szerint pontosan a CRISPR technológiának köszönhetően fogja megtalálni.
Az aktív kutatás másik területe a sertésvírusok elleni küzdelem, amely miatt továbbra sem lehetséges az állatoktól az emberekig terjedő szervátültetéseket folyamatosan elindítani. Megpróbálják megtalálni a CRISPR technológia alkalmazását a veszélyeztetett fajok védelmére. Kísérleteket kezdeményeztek a gének eltávolítására a termesztett növények DNS-ből annak érdekében, hogy megakadályozzák őket a rovarirtók. Ha ez elérhető, az emberiség már nem támaszkodik teljesen a mérgező növényvédő szerekre.
A múlt század egyik tudományos felfedezése sem ígért olyan sok előnyt - és nem hozott fel annyi etikai kérdést. Például szerkeszthetők-e a nemi sejtek? Végül is tartalmaznak genetikai anyagot, amelyet továbbadnak a következő generációknak - a géntechnológiával módosított egyének gyermekeinek, unokáinak és unokáinak - és így tovább, inf infititum. Nem számít, hogy a genetika ebben az esetben irányítja-e a veleszületett betegség kijavítását, vagy valami hasznos tulajdonság javításának vágyát, de ki mer megjósolni az élet alapjaiba való beavatkozás következményeit?
„Ha valaki hirtelen mer megváltoztatni a csírasejteket, akkor háromszor gondolkodnia kell” - tükrözi Eric Lander, a Cambridge-i Széles Intézet igazgatója, aki a nem olyan régen szenzációs Human Genome projektet vezette. - És mindaddig, amíg ez az áldás bizonyítja a nagyközönség számára, hogy indokolt az ilyen beavatkozás az emberi természetbe, és a társadalom nem fogadja el az ő bizonyítékait, nem lehet kérdés a genom mély megváltozásáról. A tudósoknak azonban még nem sikerült választ találniuk számos etikai kérdésre. És nem tudom, ki és mikor fogja adni nekik."
És a késés ebben az esetben hasonló a halálhoz a szó legmegfelelőbb értelmében. Így az USA Betegség Ellenőrzési és Megelőzési Központjának előrejelzései szerint a Puerto Ricóban zavaró Zika-járvány elmúltáig a sziget 3,5 millió lakosságának több mint egynegyede lesz ennek a betegségnek a hordozója (más kórokozók terjedési modelljei alapján), amelyeket szúnyogok hordoznak). Ez azt jelenti, hogy terhes nők ezreit fenyegeti a halálos beteg vagy életképtelen gyermek szülése.
A probléma jelenleg egy igazán hatékony megoldása az egyik: az egész szigetet rovarirtó szerekkel elárasztani, amelyek elpusztítják a rovarok átvivőit. [A Szovjetunió ezt tette megfelelő időben a Bratski vízerőmű építése során. - Orosz szerkesztői megjegyzés (RRP).] Anthony James azonban egy másik módszert javasol a betegség egyszeri és végleges felszámolására. Ehhez csak a szúnyoggenomot kell szerkesztenie a CRISPR technológia segítségével.
A genom irányított szerkesztése lehetővé teszi, hogy megkerüljük az öröklés "változhatatlan" törvényeit. A természetben úgy van kialakítva, hogy a szexuális szaporodás során a szülők minden gén egy példányát adják át utódaiknak. Néhány szerencsés gén azonban kapott egy "ajándékot" az evolúciótól: öröklési esélyük meghaladja az 50% -ot. Igaz, hogy az ilyen gének tulajdonosai valószínűleg nem lesznek boldogok a sors ilyen ajándékával: ezek általában olyan gének, amelyek súlyos betegségeket hordoznak. Most, legalább elméletben, a tudósok a CRISPR technológiát használhatják a hibás gének levágására egy DNS-szálból. Ezenkívül a megváltozott genotípus természetesen (szexuálisan) elterjed a populációban.
A Shenzen Nemzetközi Regeneratív Orvostudományi Központ munkatársa, mielőtt egy steril helyiségbe lép, ahol a sertés-szem szaruhártya-sejteket módosítják az emberekre történő átültetés céljából.
Hosszú Haibin, a Guangzhou Gyógyszerészeti Kutatóintézet, megsimogatta a Tiangu beagle-t, az embriókból nevelt két kutya egyikét, amelynek genomját úgy szerkesztik, hogy megkétszerezzék izomtömegét. Az ilyen kísérletek lehetővé teszik a tudósok számára, hogy jobban megértsék az izomdisztrófia mechanizmusát az emberekben.
2015-ben a Nemzeti Tudományos Akadémia folyóirata Anthony James egy cikket tett közzé, amelyben leírta a CRISPR módszer használatát a malária szúnyog genetikai módosításához. „Bizonyos gének beillesztésével a szúnyogok nem tudják terjeszteni a halálos betegség okozóit” - magyarázza James. "De ugyanakkor az életükben semmi más nem fog megváltozni."
„Évtizedek óta békében és csendben dolgoztam, senki sem tudott rólam. Most cseng a telefonom - tette hozzá, bólintva a fejét az asztalára felhalmozott levélkötegre. Anthony azonban tisztában van azzal, hogy egy mesterségesen létrehozott mutáció elindítása, amelynek célja a vadon élő állatok populációjában történő gyors elterjedése, kiszámíthatatlan következményekhez vezethet, és esetleg visszafordíthatatlan természetbeli változásokhoz. "A rovaroknak a természetes környezetben a laboratóriumban szerkesztett genomjával való terjedése minden bizonnyal bizonyos kockázattal jár" - mondja a tudós. "Véleményem szerint a tétlenség még veszélyesebb."
A genetikusok több mint 40 évvel ezelőtt megtanultak bizonyos nukleotidszekvenciákat eltávolítani egyes szervezetek genomjából, és átadni másoknak az új tulajdonosok természetének megváltoztatása érdekében. A molekuláris biológusok azon hatalmas lehetőségeket várták előre, amelyeket a rekombináns DNS-módszer számukra ígér nekik - ez az új technológia neve. A lelkesedés azonban csökkent, amikor rájöttek, hogy a DNS átadása a különféle fajok között vírusok és más kórokozók ellenőrizetlen elterjedéséhez vezethet, és később olyan betegségek megjelenéséhez, amelyeknek nincs természetes védekező mechanizmusa. Ez azt jelenti, hogy ezekre a betegségekre nem lesznek kész vakcinák.
A kiszámíthatatlan jövő elsősorban magukat a tudósokat rémítette meg. 1975-ben a kaliforniai Asilomar konferencián a molekuláris biológusok a világ minden tájáról megvitatták a géntechnika által jelentett kockázatokat, és munkacsoportot hoztak létre a genomkísérletek biztonságának fokozására irányuló intézkedéscsomag kidolgozására.
Hamar egyértelművé vált, hogy elfogadható szintű biztonság érhető el, és az új alkalmazott tudomány képességei meghaladták a legvadabb várakozásokat. A géntechnika fokozatosan változtatta meg emberek millióinak életét jobbá. A cukorbetegségben szenvedők stabil inzulinforrást kaptak: a tudósok az emberi testben az inzulin szintéziséért felelős géneket átvitték a baktériumokra, a géntechnológiával módosított baktériumok óriástelepei valódi inzulingyárakká váltak.
A növények genetikai módosításának köszönhetően új, magas hozamú, herbicidekkel és rovarokkal szemben ellenálló növények jelentkeztek - megindult a zöld forradalom új fordulója.
Mielőtt az embriók belépnének a méhbe, alapos preimplantaciós genetikai diagnosztikát (PGD) végeztek - ez egy olyan teszt, amely lehetővé teszi, hogy csak egészséges embriókat válasszon. Ilan Tur-Kasp, a reproduktív genetikai és szaporodási intézet orvosa, aki elvégezte a műtétet, becslése szerint a PGD évente 2,2 milliárd dollárval csökkenti a cisztás fibrózis kezelésének költségeit.
A 16 hónapos Jack mindkét szülője ugyanazon hibás gén hordozója, ami azt jelenti, hogy gyermekeiknek 25% esélye van cisztás fibrózis öröklésére. Szerencsére maga Jack nem fogékony erre a betegségre, ám idővel átadhatja a betegséget öröklés útján is.
Elterjedté vált és géntechnológiával kezelték. Csak az élelmiszeripar állt szemben a közvélemény ellenében ugyanazon tudományos módszerekkel szemben. Számos tanulmány kimutatta, hogy a géntechnológiával módosított szervezetekből (GMO-kból) származó élelmiszerek nem veszélyesebbek, mint a hagyományos ételek. A GMO-k körül zajló hisztéria megerősíti, hogy az emberek hajlandóak feladni azokat az ételeket is, amelyeket a tudományos közösség biztonságosnak elismert. [És ennek ellenére, hogy az "egészséges" ökológiai termékek fogyasztásával kapcsolatos baleseteket rögzítették, és senki sem szenvedett géntechnológiával módosított élelmiszerek felhasználásától! A rosszul képzett politikusoknak köszönhetően, akik nyilatkozatait azonnal felveszik és terjesztik a médiában,a hétköznapi embereknek az ellenkezője van. - KAPCSOLATBA LÉPNI]
A rekombináns DNS módszer alkalmazásának hajnalán a "transzgenikus" és "géntechnológiával módosított" kifejezések olyan szervezetekre utalnak, amelyeket egy módosított szervezet DNS-ének más fajból vett DNS-fragmensekkel történő kombinálásával hoztak létre. Talán a CRISPR technológia segít a tudósoknak meggyőzni a laikusokat: bizonyos esetekben nem csak a géntechnikára van szükség, hanem az is. Végül is ez a technológia lehetővé teszi egy bizonyos faj genomjának megváltoztatását idegen DNS részvétele nélkül.
Kiváló példa erre az arany rizs. Az egyetlen különbség e géntechnológiával módosított rizsfajta és az eredeti fajok között az, hogy a gabonafélék - a módosításnak köszönhetően - gazdag A-vitaminban. A fejlődő országokban évente akár fél millió gyermek veszíti látását az A-vitamin hiánya miatt, de a GMO-k elleni aktivisták, továbbra is blokkolta mind az arany rizs tudományos kutatását, mind pedig a kereskedelmét. Most, a genetikusok megváltoztak a taktikán, és megkezdték a rendes rizs tulajdonságainak megváltoztatását a CRISPR segítségével, hogy ugyanazt az eredményt érjék el a növény génjeinek szerkesztésével. És Kaisia Gao vezetésével a Kínai Tudományos Akadémia tudóscsoportjának sikerült az egyik búzagén mindhárom példányának eltávolítása után kihozni egy olyan növényfajtát, amely ellenáll a veszélyes gombás betegségnek - a lisztharmatnak.
Az évezredek óta az agronómusok - természetesen tudattalanul - szitálják az egyik vagy másik faj képviselőinek géneit, átlépve a különböző fajtákat. A CRISPR technológia valójában egy gazdaságosabb kiválasztási módszer - nagyon pontos és gyors. Egyes országokban a szabályozók már hivatalosan is megerősítették a GMO fajták és a CRISPR technológiával előállított fajták közötti különbségeket, amint ezt Németország, Svédország és Argentína kormányai tették.
Az élelmiszeriparban várható változások mellett nehéz a túlbecsülni a CRISPR módszer orvostudományban rejlő lehetőségeit. A technológia már jelentősen leegyszerűsítette az onkológiai kutatást - sokkal könnyebb a tudósok számára a rákos sejtek kísérleti klónjainak létrehozása a laboratóriumban, és különféle gyógyszerek tesztelése rájuk annak érdekében, hogy meghatározzák a leghatékonyabban a fejlődő tumor elleni küzdelmet.
Az orvosok hamarosan kipróbálják a CRISPR módszert bizonyos betegségek közvetlen kezelésére. Például a hemofíliában szenvedő emberek őssejtjei a beteg testén kívül szerkeszthetők a betegséget okozó mutáns gének kijavításához.
Az új egészséges sejteket ezután vissza kell injektálni a beteg véráramába.
További elképesztő tudományos áttörések várnak ránk az elkövetkező néhány évben. Például az Egyesült Államokban mintegy 120 ezer embert regisztráltak szervátültetésre, és ez a vonal csak növekszik. Emberek ezrei halnak meg, és nem várják meg a mentési műveletet. (És anélkül, hogy figyelembe vennénk azon emberek százezreit, akik különféle orvosi okok miatt nem is tudnak szerepelni a szervátültetés listáján!) A tudósok évek óta próbálják megoldani a problémát - többek között állati szervek felhasználásával. A sertések a véradásra szánt jelöltek közé tartoznak, de DNSük endogén sertés retrovírusokat (PERV) tartalmaz, hasonlóak a HIV-hez, és potenciálisan képesek fertőzni az emberi sejteket. Egyik kormányzati szabályozó semmi esetre sem engedi meg a fertőzött szervek átültetését, és a közelmúltig senkinek sem sikerült teljes mértékben eltávolítania a retrovírusokat a sertéssejtekből.[A sertés szerveket potenciális transzplantációként használják, mert méretük összehasonlítható az emberekkel, és könnyebb nevelni, mint a csimpánzok és a gorillák (nem is beszélve az etikai aggályokról), és nem azért, mert genetikailag közelebb állnak az emberekhez, mint a majmok. - CONT'D.] Remélhetőleg a sertés genomjának a CRISPR segítségével történő szerkesztése lehetővé teszi a genetikusok számára, hogy transzplantációkat biztosítsanak az emberek számára.
A George Church, a Harvard Orvostudományi Iskola és a Massachusetts Institute of Technology professzora által vezetett csoportnak már sikerült kivonnia a PERV vírusok mind a 62 génjét a sertés vesesejtek DNS-ből - ez egy összetett művelet, melynek során több genomrégió egyidejű szerkesztése történt először. Amikor a módosított sejteket összekeverték az emberi sejtekkel a laboratóriumban, egyik emberi sejt sem fertőződött meg. Ugyanezek a szakemberek képesek voltak sikeresen szerkeszteni más típusú sertéssejteket, eltávolítva tőlük 20 olyan gént, amelyek az idegen szöveteknek az emberi immunrendszer általi visszautasítását okozzák. Ez a sikeres állati szervek emberre történő átültetésének egy másik fontos eleme.
George most módosított sejtek klónozással foglalkozik, hogy teljes eredetű sertésembriókat nyerjen belőlük. Egy-két év múlva elvárja, hogy megkezdje a főemlősökön végzett kísérleteket, és ha a tesztátültetés után a szervek meghibásodás nélkül kezdenek működni, és nem fordul elő kilökődés, akkor a következő szakaszban kísérleteket lehet végezni önkéntesek bevonásával. Az egyház optimista előrejelzései szerint az ilyen emberi műtétek másfél év alatt válnak valóra, mivel sok beteg számára a kockázat alternatívája az elkerülhetetlen halál.
Tudományos karrierje során George arra törekedett, hogy segítsen olyan embereket, akiknek az orvosok az alacsony sikertörténet miatt megtagadták a transzplantációt. „A szervátültetésről szóló döntés az orvosok számára az egyik legnehezebb” - magyarázza. - Számos tényezőt figyelembe kell venni: a fertőző betegségek jelenléte, az alkoholfogyasztás, és általában mindaz, ami a „rossz” a potenciális befogadóval szemben. Az elutasítást általában azokkal a szavakkal támasztják alá, amelyek szerint a transzplantáció nem fog jelentős előnyökkel járni a beteg számára. De ez alapvetően téves: természetesen a transzplantáció mindenki számára második esélyt ad! Csak elegendő számú donor szervet kell biztosítani!"
A CRISPR technológia egy másik, még ki nem takarított területe a veszélyeztetett fajok populációjának helyreállítása. Például a hawaii-szigeteken a madárpopulációk gyorsan csökkennek - mindezt a malária-plazmodium különleges típusának a hibája, amely a madarakat érinti. A 19. század elejéig a bálnavadász-hajók szúnyogokat hoztak a szigetekre, a helyi madarak soha nem találkoztak dipteranok által hordozott betegségekkel, és nem volt idejük immunitásuk kialakulására. Csak 42 endemikus hawaii faj maradt fenn a mai napig, és ezek háromnegyede már veszélyeztetett. Az amerikai madárvédelmi szervezetnek sikerült Hawaiit "veszélyeztetett madárfajok világ fővárosa" státusszal ruházni. Ha a madár maláriát nem szünteti meg a szúnyoggenom szerkesztése, akkor a szigetek valószínűleg elveszítik saját fajaikat.
Az Anthony James laboratóriumából származó szúnyog bélje tehénvérrel van tele. Az ilyen rovarok képesek a Zika vírus és a dengue-láz átadására, ám genomjuk a CRISPR technológiával módosítható, hogy a megváltozott egyedek utódai sterilek legyenek.
Jack Newman, az Amyris volt tudományos kutatója, amely úttörő szerepet játszott a szintetikus artemisinin - az egyetlen hatékony gyógyszer az emberek malária kezelésében -, most a szúnyogok által terjesztett madárbetegségek elleni küzdelemre összpontosít. Ma az egyetlen viszonylag hatékony módszer a madarak védelmére a vektorok teljes eltávolítása, amelyekre mérgező anyagokat hatalmas területre kell permetezni. Relatív - mert még e megközelítés mellett sem a siker garantált. "Ahhoz, hogy egy szúnyog meghaljon, a rovarirtónak közvetlenül meg kell csapnia" - magyarázza Newman. A véralvadók életük nagy részét fák koronájába bujkálva, sziklák mélyedéseiben vagy kövek között rejtik el. A szúnyogok nagy részének megmérgezéséhez az összes Hawaii-szigetet vegyi anyagokkal kell elárasztani. Ha követjük a genom megváltoztatásának útját és sterilizáljuk a szúnyogokat, akkor a madarakat megmenthetjük élőhelyük megsemmisítése nélkül. "A géntechnika hihetetlenül pontos megoldás számos Hawaii-i probléma megoldására" - mondja Jack. „A madár malária folyamatosan elpusztítja a szigetek ökoszisztémáját, de megállíthatjuk azt. Csak leülnénk, és figyelnénk, hogy a természet haldoklik a szemünk előtt?"
Igaz, hogy nem mindenki örül a gyors fejlődésnek. Például 2016 februárjában James Klepper, a Nemzeti Hírszerzés amerikai igazgatója a szenátushoz intézett éves beszédében figyelmeztette, hogy a géntechnológiai technológiák, mint például a CRISPR felhasználhatók tömegpusztító fegyverek létrehozására. A tudományos közösség azonban azonnal rámutatott az ilyen állítások megalapozatlanságára, és túl radikálisnak ismerte el őket. A terroristák sokkal könnyebben és olcsóbban tudják megtámadni a civileket, mint egy új betegséggel megfertőzni a mezőgazdasági területeket vagy halálos vírust fejleszteni.
Természetesen nem szabad teljesen kizárni az új géntechnológiák alkalmazásából eredő lehetséges károkat. "Milyen következményekkel járhat a genom gondatlan kezelése?" - kérdezi Jennifer Doudna, a Kaliforniai Egyetem (Berkeley) kémiai és molekuláris biológiai professzora.
2012-ben Jennifer kollégájával, Emmanuelle Charpentier-vel a berlini Fertőző Biológiai Intézetből (a Max Planck kutatóintézetek egyik hálózatából), amely elsőként alkalmazta a CRISPR technológiát a DNS szerkesztésére, megválaszolja ezt a kérdést: „Nem hiszem, hogy tudunk eléggé az emberi genomot és más állatok genomját, de az emberek továbbra is használják ezt a technológiát - nem számít, mennyire jól tanulmányozták."
Minél gyorsabban fejlődik a tudomány, annál félelmesebbnek tűnik az emberiség előtt álló technológiai fenyegetések. A biológia egyszerűbbé és hozzáférhetőbbé válik, és hamarosan bárki megkísérli otthoni CRISPR készletét - mint például a rádióamatőrök, akik mindenféle vevőkészüléket és adókészüléket otthon gyűjtenek. Tehát nagyon indokolt az az aggodalom, hogy mit tehetnek a hobbisták az otthoni laboratóriumokban, ha kézhez kapnak egy eszközt, amely megváltoztatja az állat- és növénygenetika alapjait.
És mégis, nem szabad kihagyni a géntechnika csodálatos lehetőségeit. Végül is, ha például az emberiség örökre megszabadulhat a maláriatól és más betegségektől, amelyeket a vérszívók hordoznak, akkor kétségtelenül ez lesz a modern tudomány egyik legnagyobb eredménye. És bár még mindig korai beszélni a CRISPR technológia felhasználásáról az emberi embriók szerkesztésére, vannak más módok a csírasejtek genomjának átalakítására, amelyek gyógyíthatják a betegségeket anélkül, hogy a jövő generációk DNS-ét befolyásolnák.
Például a Tay-Sachs-kórban szenvedő gyermekektől hiányoznak a gangliozidok lebontásához szükséges enzimek - zsírsavak, amelyek felhalmozódnak az agy idegsejtjeiben, ami ezeknek a sejteknek a halálához vezet, és ennek eredményeként a mentális és fizikai fejlődés gátlásához, majd a korai fejlődéshez egy gyermek halála. A betegség rendkívül ritka, és csak olyan esetekben, amikor mindkét szülő ugyanazon gén hibás másolatát adja át gyermekeinek (ami jellemző a szorosan kapcsolódó keresztezéses zárt embercsoportokra). A CRISPR technológia segítségével kijavíthatja az egyik szülő genetikai anyagát - például az apa spermáját -, és a gyermek valószínűleg nem örökli mindkét hibás másolatot egyszerre.
A jövőben az ilyen génterápia életmentéseket eredményezhet és csökkentheti a betegség valószínűségét. Hasonló hatás már érhető el - mesterséges megtermékenyítéssel: az embrió megválasztása hibás génkópia nélkül biztosítja, hogy az újszülött nem örökli a betegséget utódainak.
„A génátviteli technológia és a CRISPR a lehető legszélesebb körű lehetőségeket nyújtja számunkra, amiről senki sem álmodhatott volna” - foglalja össze Hank Greeley, a Stanford Medical School Jogi és Élettudományi Központjának igazgatója. - Az ő segítségükkel nagyon sok jót tudunk tenni. Fontos azonban felismerni, hogy egy teljesen más rendű hatalmat szereztünk, és ellenőriznünk kell, hogy bölcsen használjuk-e. Eddig nem vagyunk hajlandók vállalni ezt a felelősséget, de egy napot sem kell veszíteni - még sok tennivaló van a jövőbeni békés élet garantálására.”