A Biotech startup Rubius Therapeutics olyan szupervért akar létrehozni, amely képes kezelni ritka betegségeket, sőt rákot is. A vállalat már 220 millió dollárt kapott kutatásáért.
A Rubius Therapeutics célzott terápiát kíván kifejleszteni a vörösvérsejtek felhasználásával történő betegség ellen. Torben Straight Nielsen startup-igazgató szerint az új gyógyszer nevezhető „szupervérűnek”, mivel nem vörösvértesteken, hanem vegyszereken vagy más szintetikus anyagokon alapul majd.
Rubius azt tervezi, hogy a vörösvérsejteket terápiás fehérjékkel látja el, amelyek módosíthatók bizonyos betegségek leküzdésére. Ezen eljárás után az ilyen vért a beteg testébe infundálják a kezelés megkezdése érdekében. Általában a szupervér az emberi test teljes vérmennyiségének kevesebb mint egy százalékát teszi ki.
A vállalat szupervérű terápiát kíván kifejleszteni, amely pótolja a hiányzó enzimeket a ritka betegségekben szenvedő betegeknél, valamint rákos megbetegedéseket és autoimmun betegségeket, például lupuszt és 1-es típusú cukorbetegséget kezel. Az ilyen terápia azonban nem biztos, hogy személyre szabott. A cég szerint csak egy univerzális donorra van szükség (1. vércsoport), amelyből elegendő terápiás adagot kaphat több ezer beteg számára.
Rubius 120 millió dollárt kapott a befektetőktől 2017 júniusában, a közelmúltban pedig további 100 milliót. Természetesen az új gyógyszer hamarosan nem lesz elérhető. Először ki kell dolgozni, majd elvégezni a klinikai vizsgálatokat, de a vállalat egyértelműen komoly.
Nyikolaj Kudrjavcev