A CRISPR, az a genomszerkesztési technológia, amely szó szerint viharral borzolta az orvosbiológiai tudományt, végre megközelíti az emberen végzett tesztelést. 2016. június 21-én az Egyesült Államok Nemzeti Egészségügyi Intézetének (NIH) tanácsadó bizottsága jóváhagyta a CRISPR / Cas9 rendszer használatára vonatkozó javaslatot a rákkezelések javítására a betegek T-limfocitáinak bevonásával a kutatásba.
A klinikai vizsgálatok megkezdése előtt azonban a tudósoknak jóváhagyást kell szerezniük az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától és az orvosi központoktól is, ahol a kutatást végzik.
A Pennsylvaniai Egyetem tudósai által javasolt "módosított" kezelés lényege, hogy kivonják a beteg sejtjeit, majd genetikailag "szerkesztik" a CRISPR technológiát. Ezt követően a megváltozott T-limfociták visszakerülnek az emberi testbe, ahol a sejtek megtámadhatják a daganatot. Így a manipuláció segítheti a testet a betegség egyedüli legyőzésében.
"A sejtes rákterápia ígéretes kezelés, de a legtöbb ember, aki részesült ebben a kezelésben, visszaesett" - mondja Edward Stadtmauer, a Pennsylvaniai Egyetem orvosa. "A génszerkesztés javíthatja ezt a terápiát, és kiküszöbölheti a szervezet immunrendszerének egyes sérülékenységeit."
Az első emberkísérlet nem lesz nagyszabású, csupán annak vizsgálatára szolgál, hogy a CRISPR technológia biztonságos-e az emberekben történő alkalmazásra. A kutatók 250 millió dollár támogatást kapnak az Immunterápia Alapítványtól, amelyet tavaly áprilisban hozott létre Sean Parker, a Facebook elnöke.
A Pennsylvaniai Egyetem munkatársai módosított (szerkesztett) sejteket állítanak elő és önkénteseket toboroznak kezelésre (a kaliforniai és texasi központokkal együtt).
Miből áll a kísérlet? A kutatók melanómában, szarkómában vagy mielómában szenvedő betegekből kivonják a T-sejteket, és a CRISPR technológia segítségével szerkesztik azokat.
Az egyik változás hozzáadja azt a gént, amely szükséges a rákos sejtek kimutatásához tervezett fehérje előállításához, és a T-sejteket arra irányítja, hogy megcélozza őket.
Promóciós videó:
A második módosítás kivonja a természetes T-limfocita fehérjét, amely zavarhatja ezt a folyamatot.
Az utolsó változás védekező: A tudósok eltávolítanak egy olyan fehérje termeléséért felelős gént, amely tájékoztatja a rákos sejteket arról, hogy a T-limfociták immunsejtek. Ily módon a kutatók megakadályozzák, hogy a rákos sejtek "bezárják" a T-limfocitákat.
Ezután az összes eljárás után a tudósok visszavezetik a megváltozott sejteket a beteg testébe.
"A tavalyi CRISPR hype ezt csak előrevetítette" - mondta Dean Anthony Lee, az egyesült államokbeli Andreson Cancer Center (RAC) immunológusa és a javaslatot áttekintő NIH Rekombináns DNS Tanácsadó Bizottság tagja.
A CRISPR technológia szerinte leegyszerűsíti a géntechnológiát, lehetővé téve az ezen alapuló kezelések gyorsabb előrehaladását.
„Ez egy fontos új megközelítés. Sokat fogunk tanulni ebből a kihívásból. És remélem, hogy ez képezi majd az alapját az új terápiáknak.”- mondja Michael Atkins, a Georgetowni Egyetem onkológusa, a RAC három tagjának egyike, akik szintén fontolóra vették a javaslatot.
Vegye figyelembe, hogy más tudósok nem maradnak le. Például az Editas Biotechnologies azt mondja, hogy a CRISPR-t klinikai vizsgálatokban szeretné használni a vakság ritka formájának kezelésére. Ezt a tanulmányt 2017-re tervezik.