Az Egyesült Államok genetikusai újabb alkalmazást találtak a CRISPR genomszerkesztő számára, felhasználva a retinális degenerációban szenvedő emberek őssejtjeinek mutációinak eltávolítására.
Az amerikai genetikusok bejelentették azoknak a kísérleteknek a sikeres befejezését, amelyek során a retinális degenerációt és vakságot okozó génekben "rögzítették" mutációkat az átprogramozott őssejtek és a CRISPR genomikus szerkesztő alkalmazásával, a Science Reportsban közzétett cikk szerint.
„Célunk egy módszertan létrehozása a szembetegségek elleni személyre szabott küzdelemhez. Még sok tennivalónk van, de úgy gondoljuk, hogy elsőként alkalmazhatjuk a CRISPR-t a veleszületett betegségek kezelésére. Ebben a munkában megmutattuk, hogy ez elvben elérhető is”- mondta Stephen Tsang a New York-i New York-i Columbia Egyetemen.
Tsang és kollégái évek óta azon dolgoznak, hogy génterápiát hozzanak létre a pigmentosa retinitis kezelésére, amely egy örökletes betegség, amely a retina pusztulásához, a fényérzékeny sejtek halálához és vaksághoz vezet.
A retinagyulladás egyik leggyakoribb formája, amely a betegség hordozóinak akár 90% -át érinti, az RGPR gén egyetlen mutációja okozza, amelyben csak egy "betű" hosszú "typo" van - egy nukleotid.
Tsang és munkatársai azt javasolják, hogy az ilyen típusú retinitis ellen küzdenek az őssejtek termesztése, az RGPR helytelen verziójának cseréje, és azok retinális kúpokká és rudakká történő átalakítása, amelyeket azután a beteg szemébe helyeznek, és helyettesítik a sérült fényérzékeny sejteket.
A cikk szerzőinek sikerült megvalósítaniuk a kezelés első lépését - sikeresen kicserélték a sérült RGPR gént anélkül, hogy kárt okoznának az ezt a DNS-fragmenst körülvevő más génekben, és hasonló őssejtek tenyészetének megnövelésével. Ezt meglehetősen nehéz megtenni, mivel az RGPR számos ismétlődő fragmenst tartalmaz, amelyek a genom más régióiban vannak, és amelyekre a CRISPR tévesen reagálhat.
Míg a tudósok nem próbálták őket kúpokká, rúdokká és a retina más sejtjeivé alakítani, ám azt mondják, hogy meglehetősen egyszerű ezt megtenni a megfelelő hormonok és jelző molekulák felhasználásával. A közeljövőben megpróbálják ezt megtenni, majd átültetik a sejteket az ilyen típusú retinitiszben szenvedő állatok szemébe, és megvizsgálják, hogy a CRISPR / Cas9 felhasználható-e más olyan mutációk kijavítására, amelyek retina degenerációt okoznak.
Promóciós videó: