Kínai tudósok elsőként vezették be az emberbe a CRISPR / Cas9 rendszer által módosított génekkel rendelkező sejteket. Ez egy agresszív rák kezelésére irányuló kísérlet részeként történt. November 16-án, szerdán számol be a Nature folyóirat.
A kutatók immunsejteket (T-limfocitákat) vontak ki egy áttétes tüdőrákos beteg véréből, majd CRISPR technológiával kikapcsolták a PD-1 fehérjét kódoló gént. Ez utóbbi bizonyítottan elnyomja az immunitást a tumor növekedésének elősegítésével. A tudósok tenyésztették a szerkesztett sejteket, növelve azok számát, majd visszafecskendezve az emberi testbe. A jövőben az orvosok figyelemmel kísérik a beteg állapotát, hogy kiderítsék, segít-e a génterápia megbirkózni a betegséggel.
A kutatók szerint a genom módosítási eljárása sikeres volt, és a beteg hamarosan megkapja a második injekciót. Ezenkívül további 10 ember vesz részt a tesztekben, akik mindegyikének két-négy injekciót adnak. Minden önkéntest hat hónapig figyelemmel kísérünk, hogy a kezelés súlyos mellékhatásokat okozhat-e.
A CRISPR egy olyan bakteriális DNS-rész, amely egyesíti az ismétlődő részeket - rövid palindrom ismétlődéseket - és a távtartókat. A távtartók nukleotidszekvenciákban különböznek egymástól, és az ismétlések között helyezkednek el. Ezek vírusoktól vagy parazita baktériumoktól kölcsönzött DNS-darabok, amelyek felelősek a hasonló idegen genetikai anyagok felismeréséért. A Cas9 fehérjék levágják a parazita génjeit.