A hírhedt CRISPR-Cas9 szerkesztő igazi áttöréssé vált a genetikában. Segítségével számos felfedezés történt. Megalapozta egy olyan jelenséget is, mint a "génterápia". A San Francisco-i Kaliforniai Egyetem orvoscsoportja azonban a kaliforniai Berkeley Egyetem tudósaival együttműködve tovább tervezi menni, és a CRISPR szerkesztőt "genomsebészeti" eszközként használja fel az emberek gyógyítására a ritka genetikai betegségektől.
Az a tény, hogy a különféle genetikai hibák meglehetősen ritkák lehetnek, és nem olyan sokan betegednek meg velük. Ez azt jelenti, hogy sajnos nem jövedelmező gyógyszereket kifejleszteni ezeknek a patológiáknak a kezelésére. Természetesen ezen a területen még nem álltak le teljesen a fejlesztések, de a finanszírozás hiánya miatt „lassabban haladnak, mint szeretnénk”. És itt jól jön egy genomszerkesztő.
A tudósok most olyan sejtekkel dolgoznak, amelyeket olyan betegségek érintenek, mint a vitelimorf disztrófia és a Charcot-Marie-Tooth betegség. Az első a vizuális rendszer rendellenessége, amely fokozatos látásvesztést okoz, a másodikra a végtagok izomsorvadása, neuropathia és számos egyéb tünet jellemző. De a szerzők nem emiatt választották ezeket a betegségeket, hanem azért, mert meglehetősen „könnyű célpontok”, mivel egyetlen gén egyetlen nukleotid-szubsztitúciója okozza őket. Ezért meglehetősen egyszerű a kezelések kidolgozása. Most a tudósok különböző lehetőségeket dolgoznak ki a "genomiális műtétre", és ha kísérleteik sikeresek lesznek, akkor számíthatunk a kezelési módszerek és a súlyosabb betegségek kifejlesztésére.
Vlagyimir Kuznyecov