A tudósok a CRISPR genomszerkesztő rendszerének segítségével gyógyították meg a HIV élő állatokat. Az ezen a héten közzétett új tanulmányban az amerikai tudósok kimutatták, hogy teljes mértékben eltávolíthatják a HIV DNS-t az egerekbe implantált emberi sejtekből.
A tudósok első ízben teljesen kitörölték a vírust állatokban, és már folyamatban vannak az emberek klinikai vizsgálatához. A legérdekesebb dolog az, hogy egy tanulmányt végeztek az Orvostudományi Iskolában. Lewis Katz a Temple Egyetemen és a Pittsburghi Egyetemen egy "humanizált" modellt tartalmazott, amelyben az emberi immunsejteket egerekbe ültették át és fertőzték meg a vírussal. Az új munka, Dr. Wenhui Hu vezetésével, ugyanazon csapat korábbi kutatásain épül, amelyekben sikerült eltávolítani a HIV-1-et a legtöbb szövet genomjából. Most sikerült eltávolítaniuk a vírust az összes szövetről.
„Új tanulmányunk átfogóbb” - mondta Dr. Hu. „Megerősítettük korábbi munkánkat és javítottuk a génszerkesztés hatékonyságát. Bebizonyítottuk azt is, hogy stratégiánk két további modellben is hatékony: egyikük akut fertőzés egérsejtekben, a másik krónikus vagy látens fertőzés az emberi sejtekben”- tette hozzá a tudós. A csapat 3 egércsoportot tesztelt. Az első csoportot HIV-1-vel fertőzték, a másodikot EcoHIV-vel (a HIV-1 ember egér ekvivalense) fertőzték meg. Az egerek harmadik csoportját HIV-1-vel fertőzött humán T-sejtekkel fertőztük. Az első csoportban a tudósok képesek voltak genetikailag inaktiválni a HIV-1-et, csökkentve az RNS vírusgének expresszióját 95% -kal, ami megerősítette a korábbi eredményeket. A második csoportnak további problémája volt: a vírus aktívan terjed és szaporodik."Egy akut fertőzés során a HIV aktívan terjed" - magyarázta Dr. Khalili. "Az EcoHIV-vel fertőzött egerekben meg tudtuk vizsgálni a CRISPR / Cas9 technológia azon képességét, hogy blokkolják a vírus replikációját és potenciálisan megakadályozzák a szisztémás fertőzést." A CRISPR / Cas9 technológia olyan címkéket használ, amelyek azonosítják a mutáció helyét, és egy enzimet, amely apró ollóként viselkedik és pontos helyre vágja a DNS-t, lehetővé téve a gén kis részeinek eltávolítását. A tudósok az egerek 96% -át eltávolították az EcoHIV-ból. Első alkalommal sikerült elpusztítani a HIV-1-et a CRISPR / Cas9 rendszer segítségével.amelyek azonosítják a mutáció helyét, és egy enzim, amely apró ollóként viselkedik és pontos helyre vágja a DNS-t, lehetővé téve a gén kis részeinek eltávolítását. A tudósok az egerek 96% -át eltávolították az EcoHIV-ból. Első alkalommal sikerült elpusztítani a HIV-1-et a CRISPR / Cas9 rendszer segítségével.amelyek azonosítják a mutáció helyét, és egy enzim, amely apró ollóként viselkedik és pontos helyre vágja a DNS-t, lehetővé téve a gén kis részeinek eltávolítását. A tudósok az egerek 96% -át eltávolították az EcoHIV-ból. Első alkalommal sikerült elpusztítani a HIV-1-et a CRISPR / Cas9 rendszer segítségével.
Végül egy harmadik állati modellhez jutnak: humán immunizált egerekbe oltották be az emberi immunsejteket, köztük a T-sejteket, amelyek hordozzák a HIV-t. "Ezek az állatok lappangó HIV-t hordoznak az emberi T-sejt genomokban, ahol a vírus eláraszthat" - magyarázta Dr. Hu. A CRISPR / Cas9 genomszerkesztő rendszerrel végzett egyszeri feldolgozás után a tudósok képesek voltak a vírusfragmensek teljes eltávolítására az egér szövetekbe és szervekbe ágyazott látens fertőzésű emberi sejtekből. Az új tanulmány újabb lépés a HIV-fertőzés gyógyítása felé. "Ezután megismételjük ezt a vizsgálatot főemlősökön - egy megfelelőbb állatmodellben." "Legfőbb célunk ennek a módszernek a klinikai vizsgálata emberben" - mondta Dr. Khalili. Jelenleg csak a betegség kialakulását lehet elnyomni, de nem gyógyítani. Néhány év múlva megkezdődhetnek a legújabb módszerrel végzett klinikai vizsgálatok emberekben.