A kutatók beszámoltak az Alzheimer-kór elleni küzdelem fontos áttöréséről, miután a betegségért felelős legfontosabb gént semlegesítették.
A kaliforniai tudósok egy csoportja sikeresen azonosította az apoE4 génhez kapcsolódó fehérjét, amely magas a betegség kockázatával jár, majd sikerült megakadályozni annak káros hatásait az emberi idegsejtekre.
A tanulmány megnyithatja az ajtót egy új gyógyszer számára, amely megállíthatja a betegséget, ám a tudósok óvatosságot sürgettek, mivel ezek vegyületét eddig csak a sejttenyészetekben vizsgálták a laboratóriumban.
Ha az apoE4 gén egy példánya több, mint kétszeresére növeli annak valószínűségét, hogy egy ember Alzheimer-kórban alakul ki, miközben két példánya van, 12-szeresére növeli a kockázatot. Korábbi kutatások kimutatták, hogy körülbelül minden negyedik ember hordozza ezt a gént.
Az emberi idegsejtekben az apoE4 gén által termelt fehérje nem működik megfelelően, és a sejtekben bontást okozó fragmensekre bontják. Ez számos olyan problémához vezet, amelyet általában az Alzheimer-kórban tapasztalnak, amely a 65 éven felüli brit 7,1 százalékát érinti, beleértve a tau fehérje és az amiloid peptidek felhalmozódását.
A Gladstone Intézet kutatócsoportja megvizsgálta, hogy a fehérje jelenléte okoz-e a sejtkárosodást.
Az őssejt-technológiát alkalmazva a tudósok Alzheimer-kóros betegektől bőrsejtneuroneket hoztak létre, az apoE4 gén két példányával.
Összehasonlítva a termesztett sejteket azokkal, amelyek nem termelték az APOE fehérjét, arra a következtetésre jutottak, hogy pusztán az apoE4 fehérje jelenléte okozta agykárosodást. Ezután genetikai szerkezetjavítót alkalmaztak, amely kiküszöböli az Alzheimer-kórt.
Promóciós videó:
A kutatók most együttműködnek a gyógyszeriparral az alkalmazott vegyületek fejlesztésében, így élő emberekben tesztelhetők.
A kísérlet jelentősége különösen nagy, mivel emberi sejteken végezték.
Számos korábban kifejlesztett gyógyszer jól működött egerekben, ám eddig mindegyikük sikertelen volt a klinikai vizsgálatok során. Az egyik probléma ezen a területen az, hogy ezek az egérmodellek valóban utánozzák-e az emberi betegséget.
Ezért a kutatók közvetlenül az emberi agysejteken kezdtek kísérletezni, mert rájöttek, hogy az apoE4 gén jelenléte nem változtatja meg az amyloid protein termelését az egér agyában.
A vezető brit tudósok a múlt hónapban előre jelezték, hogy az Alzheimer-kórban szenvedők a következő néhány évtizedben pusztító tünetek nélkül képesek élni a betegséggel.
A tanulmányt a Nature Medicine folyóiratban tették közzé.
Anton Komarov
