A Mayo Klinika (Rochester, USA) kifejlesztett egy módszert, amely lehetővé teszi a kutató kérésére az élő szervezet bármely génjének be- és kikapcsolását.
A genomkontroll meglévő módszerei ugyanarra a sémára épülnek, ami komolyan korlátozza alkalmazásukat: a génaktivitás elnyomásáról beszélünk.
Ennek legegyszerűbb módja, ha egy enzimmel levágjuk a DNS-t ezzel a génnel, így a javítás után sem működik a gén. Ehhez az úgynevezett cinkujjakkal rendelkező nukleázokat alkalmazzák - olyan szerkezeti elemeket, amelyek specifikusak az egyik vagy másik nukleotidszekvenciára.
De az ilyen "cinkujjak" összessége korlátozott, vagyis a DNS-ben nem minden fragmens mutatható ki az ő segítségükkel. A morfolin-oligonukleotidok alternatívak. Ezek rövid szintetikus nukleotidláncok, amelyek minden olyan specifitással rendelkeznek, amelyre vágyhatsz. A sejt DNS-hez kapcsolódva blokkolják egy adott gén aktivitását. Ennek a megközelítésnek a hátránya az ideiglenes cselekvés: előbb vagy utóbb a génből való blokád önmagában feloldódik.
A Nature folyóiratban megjelent cikkében a szerzők leírnak egy harmadik módszert, amely a TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nuclease) nukleáz enzimek felhasználásán alapul. Ezek hibrid fehérjék, amelyek némelyike baktériumokból származik. A bakteriális fragmens a DNS apró fragmentumaihoz kötődik; rendkívüli variabilitása miatt szinte bármilyen DNS-szekvencia felismerésére adaptálható. A TALEN molekula másik darabja maga a nukleáz, amely vágásokat végez a DNS-ben.
A TALEN-t eddig sejttenyészetekben használták. Most a kutatók képesek ezt a módszert egész organizmusokhoz igazítani. A csíkos zebrafish (Danio rerio) genomjába genetikai szabályozót illesztettek be, amely lehetővé tette egy adott gén be- vagy kikapcsolását. Vagyis a specifikus TALEN nukleáz segítségével metszést végeztek a tudósokat érdeklő gén közelében. Ezután ezt a szabályozó nukleotidszekvenciát más enzimek segítségével inszertáltuk.
Ezt követően nem maradt más, mint megnyomni a kart, vagyis olyan anyagokat adni, amelyek be- vagy kikapcsolják a szabályozót. Hangsúlyozni kell, hogy egyrészt a TALEN alkalmazása lehetővé teszi egy szabályozó szekvencia "oldalirányú" bevezetését bármelyik génnél, másrészt ez a manipuláció, amint azt a szerzők kimutatták, az egész organizmussal, és nem csak a sejttenyészettel végezhető.
Nehéz túlbecsülni egy új módszer (vagy ha úgy akarja a régi új módosítása) kilátásait. Például fontos tudni, hogy egy adott gén mit csinál az egész életen át, változik-e a funkciója, működik-e tovább stb. Eddig hihetetlenül nehéz volt kideríteni: a tudósok kikapcsolhatnak egy gént egy másik számára az embrió stádiumában, de felnőtt szervezetben nem volt lehetséges újra bekapcsolni. Ha a mutáció kritikusnak bizonyult, az embrió elpusztult, ami után arra a következtetésre jutottak, hogy a gén rendkívül fontos az embrionális szakaszban, de senki sem tudta, mi történt vele ezután.
Promóciós videó:
És most lehetőség van alaposan megismerni a gének munkájának életkorral kapcsolatos, mondhatni sajátosságait. És ez nem is említi azt a tényt, hogy a leírt módszer alkalmazásával elméletileg lehetséges "be- vagy kikapcsolni" azokat a géneket, amelyek téves tevékenysége a súlyos örökletes (és nem csak örökletes) betegségek alapja.