2016 augusztusában a kínai kutatók kísérletet indítanak a felnőtt DNS szerkesztésére a forradalmi CRISPR / Cas-9 technológia segítségével, amelyet világszerte széles körben CRISPR néven ismernek. A kutatók megpróbálják kivágni a hibás DNS-t a tüdőrákos betegek sejtjeiből, amelynek betegségét hagyományos eljárásokkal nem lehet legyőzni. Erről a Sciencealert.com számol be.
Kínai tudósok korábban nagy siker nélkül alkalmazták az életképtelen emberi embriókon a CRISPR-t, de a világ gyakorlatában először egy DNS-szerkesztő eszközt fognak használni egy felnőtt kezelésére.
Ha sikerrel jár, remélhetőleg ez a CRISPR további alkalmazásához vezethet. A CRISPR / Cas-9 technológia lehetővé teszi a kutatók számára a DNS hatékony vágását és visszahelyezését a sejtekbe. Állatkísérletek igazolták ennek az eszköznek a hatékonyságát a genetikai betegségek, például a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésében.
Az orvostudomány új szakasza (esetleg) a szecsuáni egyetem nyugat-kínai kórházában kezdődik. A kísérletben olyan betegek vesznek részt, akik már átestek kemoterápián és sugárterápián - más szóval reménytelenül.
A múltban a tudósok beszéltek a CRISPR eszköz használatának etikai aggályairól, amelyek genetikai változásokat indukálhatnak a spermiumokban és a petesejtekben, amelyek átadhatók a jövő generációinak. Egyesek aggodalmukat fejezték ki amiatt, hogy ez "dizájner" gyermekek fejlődéséhez vezethet - a szülők választhatnak bizonyos személyiségjegyeket, hogy gyermekük DNS-ébe írják.
De fontos megjegyezni, hogy az új kínai tanulmány csak a betegek T-sejtjeinek immunrendszerét fogja szerkeszteni, anélkül, hogy befolyásolná a sejtek ivarsejtjeit, amelyek átadhatók az utódoknak. A CRISPR által végrehajtott változtatások a vizsgálatban részt vevő betegek számára korlátozódnak, ezt az értéket még nem kell feltárni.
A kutatás során kínai tudósok kivonják a T-sejteket a betegek véréből, és eltávolítják a PD-1 nevű fehérjét előállító gént. Ez a fehérje megakadályozza, hogy a T-sejtek azonosítsák és elpusztítsák a rákos sejteket.
A csapat a laboratóriumban megismétli ezeket az új CRISPR-módosított T-sejteket, majd visszaülteti őket a beteg testébe, hogy beültesse őket az immunrendszerbe. Az elképzelés az, hogy a PD-1 elnyomott T-sejtek képesek lesznek a tüdőrák sejtjeinek természetes felkutatására és elpusztítására.
Promóciós videó:
A CRISPR / Cas-9 új DNS-t is képes beilleszteni a sejtgenomba. Ez a folyamat hasonlít az immunterápiához, a tudósok kivonhatják az immunsejteket, genetikailag módosíthatják őket, és visszajuttathatják a betegeket. A génszerkesztés már megmentette egy gyógyíthatatlan leukémiában diagnosztizált lány életét.
A CRISPR hihetetlenül egyszerű és sokoldalú. Míg korábban a tudósoknak évekbe tellett a megfelelő molekuláris olló létrehozása a specifikus gének kivágásához, a CRISPR programozható úgy, hogy a genom bármely pontján működjön.
Tavaly az Egyesült Államok Nemzeti Egészségügyi Intézete jóváhagyta a hasonló vizsgálatokat. Az amerikai kísérlet részeként egy további gént használnak a rák három típusának - melanoma, szarkóma és mielóma - elleni küzdelemre. Amerikai kutatások még ebben az évben megkezdődhetnek, de Kína elsőként teszteli ezt a hihetetlenül hatékony eszközt egy élő emberen.