A Senger Intézet (Egyesült Királyság) tudósai úgy találták, hogy a CRISPR / Cas rendszer használata emberi és állati sejtekben, beleértve az egereket, gyakran kiterjedt nemkívánatos mutációk megjelenéséhez vezet. A genomban ezeket a sérüléseket nem detektálják szokásos DNS-genotipizáló módszerekkel. A kutatók cikket a Nature Biotechnology folyóiratban tették közzé. Ezt jelentette a Science Alert.
A CRISPR / Cas rendszert használjuk a DNS nukleotidszekvenciájának megváltoztatására. A Cas egy olyan protein, amely kettős szálot vág le egy adott helyen. Ez a hely meghatározza a vezető RNS-t (sgRNS), amely egy komplementaritás elve szerint egy specifikus felismerési helyhez kötődik. A különféle sgRNS-eket távtartók kódolják - a CRISPR-en belüli DNS-régiók - egy speciális ismétlődő szekvenciák csoportja.
Cas néha meglehetősen nagy nukleotidszekvenciákat vág le (ezek bázisok százai lehetnek), de ezek a mellékhatások úgy gondolják, hogy nagyon ritkák. A CRISPR / Cas rendszert tehát számos klinikai vizsgálatban jóváhagyták, beleértve a T-sejtek módosítását nyelőcső rák, leukémia és nem kissejtes tüdőrák kezelésére.
2017 májusában a Columbia Egyetemi tudósok egy csoportja bejelentette, hogy a CRISPR / Cas9 számos változást hajt végre a DNS-ben a kívánt régión kívül. Miközben a kutatók nem tudták megerősíteni saját eredményeiket, más tudósok is bizonyítékokat kaptak arra vonatkozóan, hogy a CRISPR rendszer több mellékhatást okoz, mint azt korábban gondoltam.
Az új munkában a tudósok értékelték a CRISPR hatását az egér őssejtekre és az emberi retinális hámsejtekre. Kiderült, hogy a rendszer nagyszabású genetikai átrendeződéseket okozott, beleértve a deléciókat (a kromoszóma régióinak elvesztését), és több ezer bázispárt érint a távoli régiótól, amelyet közvetlenül a CRISPR segítségével szerkesztettek. Az ilyen mutációk visszafordíthatatlanul károsíthatják a fontos géneket, ami végzetes azon betegek számára, akik génterápiában részesülhetnek.
Még ha a sejtek millióinak közül csak egy hordoz patogén mutációkat, akkor súlyos a rákos daganatok kialakulásának kockázata. A tudósok úgy vélik, hogy további kutatásokra van szükség a szerkesztési hibák megelőzésének megértéséhez.