A Libella Gene Therapeutics élethosszig tartó génterápiát kíván eladni. Képviselője elmondta erről az OneZero portálnak. A betegeket egy telomeráz gént tartalmazó vírusvektorral injektálják. Ez a kísérleti terápia egy klinikai vizsgálat részét képezi, ám millió dollárba kerül a résztvevők. Ennek ellenére a cég képviselői azt állították, hogy már van két vásárlójuk, és télen megkapják az injekcióikat.
A telomerek azok a kromoszómavégek, amelyek az egyes sejtosztódásokkal kisebbek lesznek. Úgy gondolják, hogy rövidülése az öregedés egyik oka: azok a sejtek, amelyekben a telomerek egy bizonyos küszöbnél rövidebbek, elveszítik képességüket megosztani és helyreállítani a szövetkárosodást. Ez a folyamat azonban a test sejtjeiben nem fordul elő: a telomeráz enzim az embrió őssejtjeiben és szöveteiben működik, amely felépíti a kromoszómák végeit, és lehetővé teszi a sejtek hosszabb ideig történő megosztását.
Mióta ezt az enzimet felfedezték - és 2009-ben elnyerte a Nobel-díjat -, a kutatók megpróbálták felhasználni az élet meghosszabbítására. Bizonyos esetekben ez még sikeres is volt: például kiderült, hogy ha a telomerase gént bevezetik az idős (2 éves) egerekbe, akkor átlagos élettartamuk 13% -kal, a maximális pedig 20-ra növekszik.
Elisabeth Perisch, a bolygó első személye, aki vírusvektor injekciót kapott a telomeráz génnel, a legtávolabb haladt a telomeráz elsajátításának útján. Perisch alapította saját vállalatát, a BioViva-t, amely génterápiát kínál időskorúak, Alzheimer-kór, izomgyengeség és veseproblémák esetén. A társaság azonban mindeddig nem regisztrált egyetlen klinikai vizsgálatot, és más betegekről, akik kezelésben részesültek volna, semmi sem ismert.
Időközben egy másik cég jelent meg az Egyesült Államokban, amely azt tervezi, hogy utolérje és meghaladja Elizabeth Perisch-et - ez a Libella Gene Therapeutics. Képviselői nemrégiben bejelentették, hogy elindítják saját terápiájuk klinikai vizsgálatát, amelynek ugyanabban az elvben kell működnie: telomerase-gént tartalmazó vírusvektort injektálnak a beteg testébe. A vizsgálatot három résztvevőcsoportra tervezték: idősek, Alzheimer-kórban és végtagi ischaemiaban szenvedő betegek.
A Libella Gene Therapeutics felkéri az ügyfeleket, hogy maguk fizessenek meg a kísérletért: egy kurzus költsége egymillió dollár lehet. A cég képviselői szerint két beteg már fizetett a kezelésért: egy 90 éves nő és egy 79 éves férfi. Január második hetére várhatóan megkapják a kezelést.
A BioViva-val ellentétben ez a cég regisztrálta a vizsgálatát a hivatalos amerikai weboldalon a clintrials.gov. A kutatók mindazonáltal azt tervezik, hogy ezt Kolumbiában, az Egészségügyi Minisztérium (FDA) amerikai illetékességének területén kívül folytatják le, amely a társaságok képviselői szerint túl sok időt vesz igénybe az ilyen eljárás jóváhagyásának megszerzéséhez.
Ez a manőver már felkeltette a társaság kritikájának gyanúját: az a tény, hogy a kutatók kísérletüket az Egyesült Államokon kívül folytatják, rögtön azt sugallja, hogy félnek a hatóságoktól való ellenőrzéstől, ami azt jelenti, hogy nem teljesen biztosak terápiájuk minőségében és hatékonyságában. Az a tény, hogy hivatalos forráson nyilvántartásba vették a vizsgálatot, senkinek nem növeli a bizalmat: a regisztrációs eljárás tisztán formális, és a terápia nem kap szakértői jóváhagyást. Nemrégiben az amerikai média az őssejt-klinikákról beszélt arról, hogy ugyanazon a helyszínen ellenőrizetlen kezeléseket regisztráltak, így létrehozva a legitimitás megjelenését. Végül, maga a kórház, amely kísérleti génterápiát tervez folytatni, nem egyike a legnagyobb Kolumbiában, és további klinikai vizsgálatokat nem regisztrálnak ott.
Promóciós videó:
Kérdések merülnek fel azonban nem csupán a teszt minőségéről és legitimitásáról, hanem magáról a módszerről is. Eddig nincs bizonyíték arra, hogy a telomeráz meghosszabbíthatja az emberi életet. Elizabeth Perish - az egyetlen, aki erről valamit tudott mondani - 2018-ban (három évvel az injekció beadása után) azt mondta, hogy telomerei hosszabbá váltak, ami állítólag jelzi biológiai életkorának csökkenését. Valójában telomerjeinek hossza a normál tartományon belül van, ami azt jelenti, hogy más okokból megváltozhatott, amelyek néha előfordulnak az emberekben.
De még ha feltételezzük is, hogy a génterápia ténylegesen befolyásolta Perisch testét, korai lenne következtetéseket levonni ezen az alapon - ez egy elszigetelt eset, amelyet még nem jelentettek meg egy recenzált folyóiratban. Ugyanez a probléma látszik nyilvánvalóan a Libella Gene Therapeutics ügyfeleivel is - tekintettel a kísérletért fizetett árra, alig lesz sokuk, tehát ezek is különálló esetek, amelyek semmit sem erősítenek meg.
És a biológiai életkor telomerek hossza alapján történő mérésének gondolata most fokozatosan elveszíti a népszerűségét - legalább egyre több olyan mű jelenik meg (itt egy példa), amelyekben a szerzők nem találnak kapcsolatot e paraméter és az emberek életkora között. Úgy tűnik, hogy a telomer hossza önmagában nem annyit jelent, de fontosabb az a sebesség, amellyel lerövidülnek - például az állatok körében például ez a paraméter korrelál az élettartammal.
A cég honlapján vezető tudósként szereplõ embernek - William Andrewsnak - már több kudarcot vallott. 2016-ban együtt dolgozott a BioVival és bejelentette egy fiatalító klinika felépítését a Fidzsi-szigetekre, és 2017-ben a Libella Gene Therapeutics részeként megígérte, hogy a telomeráz-kísérletek "a következő hetekben kezdődnek meg". Még senki sem történt.
Maga a génterápia ígéretes módszernek tűnik a legtisztább formában történő öregedés, de legalább az életkorral összefüggő betegségek leküzdésére. Mindeddig azonban a génterápia továbbra is nagyon drága eljárás, és például az Egyesült Államokban megjelent egy olyan „biohackerek” csoportja is, akik megpróbálják elkészíteni az egyik legdrágább gyógyszer kalóz, olcsóbb változatát.
Polina Loseva
