Az ellenőrző kamara november 29-én kiadott, az egészségbiztosítási rendszer jövőjéről szóló jelentése először a szabadon gyakorló orvosok tevékenységének javasolt korlátozásaira hívta fel a figyelmet. Egy másik fontos szempont azonban észrevétlen maradt. Beszélünk a „néhány új kezelés költségeiről”, különösen az onkológiában, amint azt az anyag 26. oldala jelzi, és azok esetleges terheiről, amelyek egészségügyi rendszerünket terhelik.
A rákos megbetegedések génterápiája a költséges eljárás konkrét példájaként szerepel. Arról van szó, hogy sejtjeinkben megváltoztatunk bizonyos géneket a betegségek leküzdése érdekében. De nézzük meg, mit adhatnak ezek az új és állítólag ígéretes kezelések a betegeknek. És hogyan fenyegethetik az egészségbiztosítási rendszert.
A rákos célú génterápia még nem áll rendelkezésre Franciaországban, mivel az értékelési szakaszban van. De az Egyesült Államokban már két módszert hagytak jóvá akut leukémia esetén. Az általuk megnyitott távlatok az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) lelkesedését váltották ki.
Augusztus 30-án megadta a lehetőséget a Kymriah piacra dobására a svájci Novartis gyógyszergyár részéről. Scott Gottlieb, az FDA igazgatója ezzel kapcsolatban a következő nyilatkozatot tette: "Ez a történelmi döntés új mérföldkövet jelent az orvosi innovációban azzal a képességgel, hogy a beteg sejtjeit átprogramozzák a halálos rák elleni küzdelem érdekében."
Néhány héttel később a kaliforniai Gilead laboratórium engedélyt adott a Yescartának is. Az FDA vezetője ezt a módszert "jelentős új szakasznak nevezte egy teljesen új orvosi paradigma kialakulásában a súlyos betegségek kezelésében".
Szenvedély a génterápia iránt
Ahhoz, hogy megértsük ennek a lelkesedésnek az okait, vissza kell tekinteni az 1990-es évekre. Az emberi genetika első fejlődése és a genom orvoslásban történő dekódolása után új horizont nyílt meg: a génterápia.
Promóciós videó:
Elméletileg az ötlet nagyon egyszerű. Mivel a konkrét betegségeket genetikai mutációk okozzák, miért nem lehet közvetlenül kezelni ezeket a rendellenességeket? A hibás gén, az "orvosi gén" javított változatát viszik be a testbe az érintett biológiai funkció helyreállítása érdekében.
A gyakorlatban az út a vártnál jóval tökébbnek bizonyult. Noha a génterápiás ipar széles körű állami támogatást élvez, a betegek kezelésére tett kísérletek nem lépték túl a klinikai vizsgálatokat. A Kymriah volt az első ilyen gyógyszer, amelyet az Egyesült Államokban engedélyeztek. Igencarta hamarosan következett.
Orvosi és pénzügyi ígéretek
De hogyan szerezték meg a licencet, amelyre csak egy hónap különbséggel kellett piacra lépniük? Először egy új típusú génterápiáról beszélünk. Immunrendszerünk sejtjeit, a T-limfocitákat használja fel, amelyeket rákos betegekből vesznek, majd a laboratóriumban genetikailag módosítanak. Mi a különleges itt? Ez nem a sejtek DNS-jének "helyreállításáról" szól, hanem arról, hogy további DNS-eket vigyen be beléjük, hogy azok olyan anyagot kezdjenek termelni, amely természetesen nem szekretálódik.
Ez az anyag valamilyen módon kiméraként írható le, mivel két elem összeolvadásából származik, az egyiket egérből, a másikat pedig egy személyből nyerik. Az így létrehozott limfociták (CAR-T a kiméra antigénválaszhoz T) lehetővé teszik az immunrendszer megbirkózását a betegséggel. Más szóval, képesek harcolni a rákos sejtekkel.
Másodszor, az Egyesült Államok előrelépést adott ezeknek a technikáknak, mert képesek harcolni a már meglévő kezelésekkel szemben ellenálló rákos megbetegedésekkel szemben: akut limfoblasztos leukémia a Kymriah-ban szenvedő gyermekeknél és a Yescarta-ban szenvedő felnőtteknél. Eddig a pontig a génterápia súlyos mellékhatásai megakasztották fejlődését. Franciaországban egyes betegeknél a leukémia után leállították az immunhiányos gyermekek kezelésére szolgáló kísérleti terápiát. Gyógyíthatatlan halálos betegségek esetén azonban a mellékhatások kérdése háttérbe szorul. Ezenkívül a kísérleti módszerek elterjedtek az onkológiában, és az erősen mérgező gyógyszerek már régóta általánossá váltak.
Gyorsított ellenőrzési eljárás
Végül Kymriah és Yescarta megfelelt az elsőbbségi ellenőrzésen, vagyis a gyorsaságon. Abban az esetben, ha olyan kezelési módszerekről beszélünk, amelyek lehetővé teszik egy veszélyes és potenciálisan halálos betegség leküzdését, az előzetes adatok alapján megkaphatják az első engedélyt. Az ilyen intézkedések, amelyek jelentősen csökkentik a pénzügyi kockázatokat a forgalmazás szempontjából, jelentősen hozzájárultak a befektetők vonzásához (és különösen az motiválja őket, hogy a potenciális piac nagyon nagy).
A fő kérdés az, hogy az előzetes eredmények beigazolódnak-e a gyakorlatban. Sőt, annál is inkább akut, mert a betegek halála miatt számos hasonló vizsgálatot leállítottak más típusú rákokkal.
Kymriah és Yescarta lelkesedési hullámot mozgat meg, mind orvosi, mind pénzügyi szempontból. A hozzájuk kapcsolódó remények és szorongások alapozzák meg azt, amit Pierre-Benoît Joly szociológus "tudományos és technológiai ígéretek rezsimjének" nevez. A kormányokat, a vállalkozásokat, a betegeket és a klinikákat befektetésre ösztönzi megbízható és bizonyított eredmények hiányában.
Felbecsülhetetlen bánásmód?
Az új módszerek által kiváltott orvosi és tudományos változásokat jelentős gazdasági és politikai átalakulások kísérik. A leghevesebb vita a következő pont körül forog: a kezelés deklarált ára.
A gyógyszerészeti laboratóriumok betegenként 475 000 dollárt említenek a Kymriah és 373 000 dollárt a Yescarta esetében, a mellékhatásokat nem számítva. Az ilyen magas költségek kétségessé teszik a különböző országokban működő egészségügyi rendszerek pénzügyi képességét arra, hogy minden beteget kezeljenek. Ez a kérdés egyébként minden „innovatív” rákkezeléssel előkerül.
A költségvetési következményeket egyelőre nehéz felmérni. Franciaországban a Gazdasági, Szociális és Környezetvédelmi Tanács ez év februárjában közzétett jelentése megállapította, hogy az „innovatív” rákellenes gyógyszerek összességében évi 1–1,2 milliárd eurót igényelhetnek. A skála jobb megismerése érdekében érdemes emlékezni arra, hogy jelenleg összesen 15 milliárdot költenek rákra (2014-es adatok). Ez a betegség az egészségbiztosítási rendszer költségeinek összesen 10% -át teszi ki.
Garantált eredmény
Ezen aggodalmakra válaszul a Novartis azt javasolja, hogy a Kymriah-t egy (viszonylag) új szerződéses rendszer keretében hozzák a piacra: fizetésenként. Ha egy hónapon belül nem tapasztalható észrevehető "javulás" a páciens állapotában, a cég nem számlázza a kezelést.
Ez a megközelítés számos kérdést vet fel. Mit jelent pontosan a „javulás”? Teljes és tartós remisszió? És miért kellene csak egy hónapig elvégezni az állapotfelmérést? Ezeket a kritériumokat számos francia, európai és amerikai civil szervezet megkérdőjelezi, amelyek a kezeléshez való hozzáférés biztosításán munkálkodnak.
Első pillantásra a teljesítményalapú fizetés egyszerű és igazságos elvnek tűnik. Valójában az ár kérdését áthelyezi egy másik szférába, a kezelés eredményeként kapott hatás körébe. Az értékelése pedig nem elég nyilvánvaló. Így például a Kymriah sikerének kulcsává vált klinikai vizsgálatokban 63 beteg vett részt, ami korántsem nagy szám. Ezenkívül klinikai körülmények között még nem végeztek „valós élet” értékeléseket.
Mellékhatások és kezelés
A mellékhatások és a kezelésük költségei szintén nagy gondot jelentenek. Kymriah esetében már említettek olyan példákat, mint a gyulladásos válasz. Ne feledkezzen meg a terápia költségeiről, amelyek egyesek becslése szerint 150 000-200 000 dollár.
Végül meg kell jegyezni, hogy a fizetésenkénti teljesítményre vonatkozó néhány példa, amely a világon, így Franciaországban is létezik, még nem felel meg a velük szemben támasztott elvárásoknak. Így például Olaszországban az állam megkapta a minimális pénzügyi megtérülést.
Ez az árszabályozási módszer tökéletesen illeszkedik a fent említett "tudományos és technológiai ígéretrendszerbe". Saját gazdasága van, amely a költségbe beleszámítja azt, ami meghaladja a jelent és a jövőre irányul. Ebben az esetben az a remény, hogy még nagyobb eredmények követik az első sikereket. Ugyanezen logika szerint a teljesítmény szerinti fizetés célja meggyőzni az állampolgárokat és a hatóságokat arról, hogy ha nem teljesítik az ígéretet, akkor semmit sem fognak kérni érte.
A rákkezelés új génterápiája valószínűleg komoly pénzügyi következményekkel jár az egészségügyi rendszerek számára Franciaországban és másutt. Bárhogy is legyen, nemcsak az árakat, hanem a nyújtott kezelés minőségét is meg kell vitatni. Ezek a gondolatok nem csak az egészségügyi szakértőket és a központi közigazgatást érintik, hanem közvetlenül érintik az állampolgárokat és a betegeket.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain