Megszabadították A Vadállatot. A Géntechnológia Váratlan Következményei Feltártak - Alternatív Nézet

Megszabadították A Vadállatot. A Géntechnológia Váratlan Következményei Feltártak - Alternatív Nézet
Megszabadították A Vadállatot. A Géntechnológia Váratlan Következményei Feltártak - Alternatív Nézet

Videó: Megszabadították A Vadállatot. A Géntechnológia Váratlan Következményei Feltártak - Alternatív Nézet

Videó: Megszabadították A Vadállatot. A Géntechnológia Váratlan Következményei Feltártak - Alternatív Nézet
Videó: Mordvin, mari, udmurt fiatalok magyarul 2024, Március
Anonim

A CRISPR-Cas9 rendszert használó génszerkesztő technológia sok nem kívánt mutációhoz vezethet. Erre a következtetésre a Columbia University Orvosi Központ kutatói jutottak. A "Lenta.ru" egy új tanulmányról beszél, amelynek eredményeit a Nature Methods folyóiratban tették közzé.

A CRISPR / Cas9 egy olyan molekuláris mechanizmus, amely létezik a baktériumokban, és lehetővé teszi számukra a vírusok bakteriofágokkal való küzdelmét. A CRISPR-k "kazetták" egy mikroorganizmus DNS-ében, amelyek ismétlődő szakaszokból és egyedi szekvenciákból állnak, amelyeket távtartóknak hívnak. Az utóbbi a vírus DNS fragmensei. Alapvetően a CRISPR olyan adatbanknak tekinthető, amely információkat tartalmaz a kórokozók génjeiről. A Cas9 fehérje ezeket az információkat felhasználja az idegen DNS helyes azonosítására és az adott helyre történő vágással történő ártalmatlanná tételére.

A CRISPR / Cas9 pontossága lehetővé teszi génszerkesztő eszközként való használatát, amely sokkal hatékonyabb, mint a korábban meglévő módszerek. A kutatók behelyeznek egy DNS-kazettát, amely tartalmazza a Cas9 protein gént és egy olyan régiót, amely egy speciális célzó RNS-molekulát (sgRNS) kódol. Ez utóbbi hozzákapcsolódhat egy adott helyhez a genomban, jelezve a Cas9-nek, hogy hova kell vágni. Ezután beillesztheti a kívánt gént vagy géncsoportot a résbe, létrehozva egy módosított sejtet.

A CRISPR / Cas9 előnye, hogy pontos változtatásokat hajthat végre, csökkentve a nem kívánt vágások (cél nélküli hatások) számát a genom más részein. Ezen felül időt és pénzt takarít meg - ellentétben más nukleáz enzimeket használó széles körben alkalmazott módszerekkel. A CRISPR rendszer jobban alkalmazható olyan helyzetekben, amikor egyszerre több hibás gént kell korrigálni, mivel ehhez csak a megfelelő sgRNS szintetizálása szükséges. Nukleázok esetében minden egyes specifikus DNS helyre össze kell állítani a saját specifikus enzimet, amely hosszabb és drágább.

CRISPR / Cas9 művészi kép jóváírása: Steve Dixon / Feng Zhang / MIT
CRISPR / Cas9 művészi kép jóváírása: Steve Dixon / Feng Zhang / MIT

CRISPR / Cas9 művészi kép jóváírása: Steve Dixon / Feng Zhang / MIT

A technológia gyorsan népszerűvé vált, nemcsak a tudósok körében, hanem a népszerű kultúrában is. Például, az The X-Files új évadának néhány epizódjában megjelenik tömegpusztító fegyverként. James Clapper, az amerikai nemzeti hírszerzés igazgatója szintén aggodalmát fejezte ki, hisz abban, hogy a géntechnika veszélyt jelent. Bármely technológia veszélyes, ha helytelenül használják. Például az antibiotikumok alkalmatlan és gyakori használata, amelyek több százezer ember életét mentették meg, elősegíti az antimikrobiális rezisztens superbugok megjelenését.

A kitalálás ellenére a CRISPR / Cas9 önmagában, az antibiotikumokhoz hasonlóan, nem használható emberpusztító fegyverként. Készíthet olyan módosított szervezeteket, mint például szúnyogok, amelyek elterjesztik a hibás gént a populációban, ami a vérszopó rovarok számának erőteljes csökkenéséhez vezethet. A biológusok sürgetik, hogy legyenek nagyon óvatosak az ilyen alkalmazásokkal kapcsolatban.

Az immunsejtek megtámadják a rákos növekedést Fotó: Steve Gschmeissner / Science Photo Library
Az immunsejtek megtámadják a rákos növekedést Fotó: Steve Gschmeissner / Science Photo Library

Az immunsejtek megtámadják a rákos növekedést Fotó: Steve Gschmeissner / Science Photo Library

Promóciós videó:

Ugyanakkor sok biotechnológia úgy véli, hogy a technológia lehetővé teszi a veszélyes betegségek, beleértve a genetikai okok által okozott betegségek sikeres kezelését. Például 2016 végén Kína már kísérletezett az agresszív tüdőrák kezelésével. A beteg immunsejtjeit eltávolítottuk, és a gén, amely elnyomja a rosszindulatú daganatok elleni küzdelmet, kikapcsoltuk. A genommódosítási eljárás sikeres volt, és a sejteket visszavezetjük a beteg testébe.

A CRISPR / Cas9 hátrányai vannak. Így a molekuláris "ollóval" megtört DNS elveszíti a szekvencia egy részét, amely megakadályozza a "pont" szerkesztést, azaz egyetlen nukleotid cseréjét. A biotechnológusok tovább fejlesztik a rendszer verzióit ezen korlátozások leküzdésével. Például a dél-koreai kutatók a Cas9 enzimet egy másik proteinnel, a citidin-dezaminázzal kombinálták. Ez megtanította a CRISPR / Cas9-et egy nukleotid helyettesítés elvégzésére.

Van azonban egy másik probléma. A tény az, hogy ez a technológia nem kívánt mutációkat is bevezethet, és a tudósok még nem tudják teljesen, hogyan lehet ezt kiküszöbölni. Az emberek kezelésekor a kockázat továbbra is indokolatlanul magas: a genom oldalsó változásai súlyosan károsíthatják az egészséget.

Bizonyos algoritmusok megjósolhatják, hogy a genomban hol lehet szükségtelen helyettesítést végrehajtani. Nagyon jól működnek, amikor a CRISPR módosítja az egyes sejteket vagy szöveteket, de nem használják élő szervezeteknél.

CRISPR / Cas9 szerkezet Fotó: Ian Slaymaker / Broad Institute
CRISPR / Cas9 szerkezet Fotó: Ian Slaymaker / Broad Institute

CRISPR / Cas9 szerkezet Fotó: Ian Slaymaker / Broad Institute

Például a Columbia Egyetem biotechnológiái technológiát alkalmaztak a retinitis pigmentosa kiváltó mutációk eltávolítására. Ennek érdekében a bőrből származó sejteket kivették a betegtől és átprogramozták őssejtekké. A hibát ezután egy CRISPR kazettával kijavítottuk. Az ilyen módosított sejtek retinális sejtekké alakíthatók és beültethetők a látás helyreállítása céljából.

Ugyanezen tudósok emellett genetikailag módosított egereket hoztak létre, amelyeket a zigóta stádiumában CRISPR-vel injektáltak. A kutatók ezután az egerek teljes genomját szekvenálják (meghatározták a nukleotidszekvenciát). Bár a CRISPR sikeresen korrigálta azt a gént, amelyben a hiba vakságot okozott, több mint 1500 egyedi nukleotid mutációt, valamint több mint 100 deléciót (rövid szakaszok delécióit) és inszerciókat vezet be. A nem kívánt változások egyikét sem jósolták meg számítógépes algoritmusok.

A genom módosítása jó módszer a jelenleg gyógyíthatatlan örökletes betegségek kezelésére. Stephen Tsang szerint ő és társszerzői fontosnak tartják, hogy a géntechnológiai tudósok tisztában legyenek a nem kívánt mutációk potenciális veszélyeivel, amelyek a DNS szerkesztésekor felmerülnek. Az ilyen mutációk magukban foglalják mind a nukleotidszubsztitúciókat a genom kódoló régióiban, mind a nem kódoló régiókban, ahol a szabályozó elemek találhatók (ellenőrzik a gének aktivitását).

A mutációk ellenére az egerek jól teljesítettek. A biotechnológusok továbbra is optimistaak a génterápia szempontjából, mivel minden orvosi beavatkozásnak mellékhatásai vannak. Csak tudnod kell, hogy mi azok. A jövőben ez javítja a technológiát a céltól eltérő hatások minimalizálása érdekében.

Alexander Enikeev